Estrategias de transferencia génica en cerebro mediadas por vectores virales adenoasociados

  1. Brito Armas, José Miguel
  2. González Marrero, Ibrahim
  3. Castañeyra Perdomo, Agustín Lorenzo
  4. Carmona Calero, Emilia María
  5. Alayón Fumero, Antonio
  6. Castro Hernández, Javier R.
  7. Castro Fuentes, Rafael
Revue:
Majorensis: Revista Electrónica de Ciencia y Tecnología

ISSN: 1697-5529

Année de publication: 2009

Número: 5

Pages: 1-13

Type: Article

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Résumé

La expresión en el cerebro de genes administrados exógenamente se ha propuesto como terapia alternativa para una gran variedad de enfermedades hereditarias y adquiridas del SNC, para las que los tratamientos disponibles no proveen una recuperación plena o incluso pueden generar serios efectos colaterales. Durante los últimos años ha habido mucha investigación en terapia génica, con progresos significativos en el desarrollo de nuevas estrategias tanto virales como no virales de transferencia génica en el SNC, y en la evaluación de su potencial en el tratamiento de enfermedades neurológicas. En la pasada década la transferencia génica viral ha progresado desde ser meramente una aplicación en investigación animal hasta convertirse en una estrategia terapéutica experimental en humanos. Entre los diferentes sistemas virales desarrollados para este propósito, los vectores virales adenoasociados han sido uno de los más utilizados. El grado de expresión génica y la distribución en el cerebro van a depender de la estructura del vector, de los promotores empleados, y del sitio, volumen y tasa de inyección. Sin embargo, debido al impedimento de las medicinas génicas en cruzar la barrera hematoencefálica, se emplean rutas invasivas de administración y que producen una expresión génica localizada, a pesar de que el tratamiento de muchos desórdenes neurológicos requiere la transferencia del transgén a todo el SNC. En esta revisión trataremos las diferentes estrategias de transferencia génica, mediadas por vectores virales adenoasociados, que están desarrollándose con propósitos terapéuticos para enfermedades cerebrales