Clinical experience with miglustat therapy in pediatric patients with Niemann-Pick disease type C: A case series

  1. Pineda, M.
  2. Perez-Poyato, M.S.
  3. O'Callaghan, M.
  4. Vilaseca, M.A.
  5. Pocovi, M.
  6. Domingo, R.
  7. Ruiz Portal, L.
  8. Verdú Pérez, A.
  9. Temudo, T.
  10. Gaspar, A.
  11. Garcia Peñas, J.J.
  12. Roldán, S.
  13. Martín Fumero, L.
  14. Blanco de la Barca, O.
  15. García Silva, M.T.
  16. Macías-Vidal, J.
  17. Coll, M.J.
Zeitschrift:
Molecular Genetics and Metabolism

ISSN: 1096-7192 1096-7206

Datum der Publikation: 2010

Ausgabe: 99

Nummer: 4

Seiten: 358-366

Art: Artikel

DOI: 10.1016/J.YMGME.2009.11.007 GOOGLE SCHOLAR